Un progetto dedicato alla malattia di Kawasaki, coordinato dall’IRCCS materno infantile Burlo Garofolo con il contributo scientifico dell’Università di Trieste, è stato ammesso al finanziamento del bando di ricerca indipendente AIFA 2025 sulle malattie rare.

Lo studio, finanziato con 983.000 euro, è uno dei 19 progetti selezionati a livello nazionale dall’Agenzia Italiana del Farmaco e vede il Burlo capofila con il prof. Andrea Taddio, direttore della struttura di Reumatologia pediatrica e Immunologia clinica dell’Istituto e professore associato di Pediatria dell’Università di Trieste.

Il progetto nasce per valutare l’impiego dell’anakinra, un farmaco biologico diretto contro una proteina infiammatoria chiamata IL-1, come possibile trattamento di prima linea per la malattia di Kawasaki. L’approccio previsto è innovativo anche sul piano metodologico: la ricerca utilizzerà gruppi di controllo costruiti a partire da dati clinici preesistenti, analizzati anche attraverso strumenti di intelligenza artificiale.

La malattia di Kawasaki è una patologia infiammatoria rara dell’età pediatrica che colpisce i vasi sanguigni, in particolare le arterie coronarie, e può causare complicanze cardiache. La terapia standard prevede l’uso di immunoglobuline per via endovenosa, ma una quota significativa di pazienti — pari al 20-25% — non risponde adeguatamente al trattamento, con un aumento del rischio di esiti clinici severi.

L’obiettivo dello studio è quindi produrre nuove evidenze sull’efficacia dell’anakinra, valutandone anche sicurezza, tollerabilità, durata del ricovero ospedaliero e risultati clinici complessivi.

«Aver ricevuto quasi un milione di euro di finanziamento rappresenta un importante riconoscimento della qualità scientifica del progetto e della capacità dei centri coinvolti di collaborare per affrontare sfide cliniche complesse. L’obiettivo è produrre nuove evidenze scientifiche che possano tradursi in migliori opportunità di cura per i bambini affetti da questa patologia rara», dichiara il prof. Andrea Taddio, responsabile scientifico del progetto.

«Essere stati ammessi nella graduatoria nazionale AIFA attesta il valore della ricerca clinica sviluppata dalla rete dei professionisti del nostro IRCCS e delle istituzioni che collaborano all’interno del Consorzio Incipit. Un risultato che conferma l’efficacia della ricerca partecipata nel generare innovazione e nuove opportunità per i pazienti», dichiara Anna Arbo, direttrice della Farmacia Ospedaliera del Burlo.

La ricerca è stata messa a punto con il contributo del prof. Gabriele Simonini, direttore dell’Unità operativa di Reumatologia pediatrica dell’Azienda Ospedaliera Universitaria IRCCS Meyer di Firenze, e del prof. Marco Cattalini, responsabile della Reumatologia pediatrica dell’Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia.